Nephrogen aprovecha la IA y la terapia génica para tratar la enfermedad renal poliquística

Nephrogen, una startup de biotecnología fundada por el graduado de Stanford Demetri Maxim, está desarrollando un sistema de entrega impulsado por IA para medicamentos de edición de genes dirigidos a tratar la enfermedad renal poliquística (ERP). Después de una batalla personal con la ERP, Maxim combinó conocimientos de un estudio de Nature de 2021 con una pantalla de avanzada para crear un vehículo que se claims es 100 veces más eficiente que las opciones aprobadas actualmente por la FDA.

Visión fundadora y motivación personal

Demetri Maxim creció viendo a su madre sufrir diálisis y un trasplante de riñón después de que sus riñones fallaran. Cuando fue diagnosticado con enfermedad renal poliquística (ERP), una condición hereditaria que afecta a aproximadamente uno de cada siete estadounidenses con enfermedad renal crónica, se comprometió a encontrar una cura. Mientras perseguía un título de posgrado en biología computacional en Stanford, Maxim leyó un estudio de Nature de 2021 que demostró que la ERP podría ser revertida en ratones utilizando la tecnología CRISPR. Este avance lo convenció de que la terapia génica podría abordar la causa raíz de la ERP, pero la entrega segura de la terapia a las células renales seguía siendo un obstáculo crítico.

Creación de una plataforma de entrega novel

En 2022, Maxim fundó Nephrogen, una empresa de biotecnología que combina la inteligencia artificial con la pantalla de alto rendimiento para diseñar un sistema de entrega especializado para medicamentos de edición de genes. Según Maxim, la plataforma puede transportar cargas terapéuticas a las células renales enfermas con una eficiencia que se claims es 100 veces mayor que los "vehículos" actualmente aprobados por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. La tecnología se centra en la orientación precisa, minimizando los efectos fuera de objetivo y mejorando el perfil de seguridad general de los tratamientos de edición de genes.

Progreso y validación de mercado

Después de tres años de investigación y desarrollo, Nephrogen ha avanzado tanto en su mecanismo de entrega como en un candidato a medicamento hacia la preparación clínica. Los logros de la empresa le valieron un lugar entre los 20 finalistas en Startup Battlefield, parte de TechCrunch Disrupt 2025 celebrada en San Francisco. Esta visibilidad subraya el interés de la industria en el enfoque de Nephrogen, que apunta a cambiar el tratamiento de la ERP de la gestión de síntomas a la reversión de la enfermedad.

Financiamiento y hoja de ruta clínica

Nephrogen está actualmente recaudando una ronda de semillas de $4 millones para financiar la próxima fase de desarrollo. El capital apoyará la validación preclínica, la ampliación de la fabricación y el inicio de los estudios clínicos humanos, que Maxim anticipa que podrían comenzar en 2027. Ha expresado su disposición personal a inscribirse en el ensayo, citando desafíos continuos como el dolor de espalda, las frecuentes visitas al hospital y la eficacia limitada de los medicamentos existentes que simplemente ralentizan la progresión de la enfermedad.

Implicaciones para el tratamiento de la enfermedad renal

Si tiene éxito, la plataforma de Nephrogen podría representar un cambio de paradigma para la ERP y posiblemente otros trastornos renales genéticos. Al permitir la entrega eficiente y dirigida de herramientas de edición de genes, la empresa apunta a proporcionar una opción curativa en lugar de la diálisis o el trasplante de por vida. Los ensayos clínicos próximos serán críticos para determinar si la promesa preclínica se traduce en beneficio terapéutico real en el mundo.